Összegyűlt a 30 millió forint az ebesi kislány szinten tartó gyógyszerére

Szendrei Bíborka, a GM1-gangliozidózisban szenvedő kislány édesapja, Szendrei Bence a minap óriási örömhírt osztott meg velünk, hiszen összejött a hiányzó összeg a szinten tartó gyógyszerre, így elindíthatják a gyártási procedúrát. Mint elmondta, nem lehet szavakba foglalni, mennyire hálásak a segítő szándékú embereknek. – Ez a gyógyszer nem valószínű, hogy gyógyítani képes magát a betegséget, de jó esélyekkel támogatja annak az enzimnek az aktivitását, ami Bibusnál szinte alig működik, így lassítja vagy megállítja a romlást – fogalmazott. Hozzátéve, azon dolgoznak, hogy ne csak Bíborka, hanem más is hozzájuthasson a gyógyszerhez, de nagyon bonyolult logisztikai és jogi problémákat kell megoldani egy teljesen új, még nem törzskönyvezett gyógyszer esetében, és érthető okokból a gyártó is óvatos.

Mint elmondta, kézhez csak a kezelőorvos kaphatja a gyógyszert, ő is csak akkor, ha van engedélye a klinikának fogadni azt. Ezenkívül sajnos a gyártási folyamat 4-5 hónap is lehet, ez nem egy készleten lévő gyógyszer, de most már le tudják adni a rendelést. 

 – mondta.

Cél a sejtspecifikus génterápia

– Elképesztően boldogok vagyunk, hogy eljutottunk idáig, nem szabad megfeledkeznünk arról, hogy a legfőbb cél a sejtspecifikus génterápia, amit kimondottan Bíborkának készítenek Ausztriában, ez a terápia nagy eséllyel gyógyítja majd magát a betegséget – tette hozzá Szendrei Bence. Leszögezte, a folyamatok elindultak, és jól haladnak, a következő részletet – 40 millió forintot – november végén kell befizetniük. Így hát a következő lépés az, hogy határidőre összejöjjön a pénz, hogy folytatódjon a génterápiás gyógyszerfejlesztés. 

Az édesapa úgy fogalmazott, nagyon jó lenne ezek után azt mondani, hogy a nehezén már túl vannak, és végre kicsit „hátradőlhetnek”, amíg a kutatók a gyógyszerfejlesztésen dolgoznak, de ez sajnos nincs így: a neheze még csak most jön. 

– A génterápiás projekt következő két fázisa összesen 300 millió forintba kerül, ez a projekt legdrágább része (sajnos ezt az összeget az euró árfolyama még befolyásolhatja). Ebből az első részlet 40 millió forint, amit korábban is említettem. A fennmaradó 260 milliót – mely a funkcionális GLB1 gén előállításának összege – már 2023-ban lenne szükséges kifizetni, hogy az első vagy második negyedévben, az még kérdéses – hangsúlyozta. Úgy döntöttek, most nem fogják szétbontani az összegeket, a gyűjtést a 300 millió forintos célkitűzéssel folytatják és csak remélni tudják, haladnak majd olyan jól, hogy mire szükséges, el tudják utalni a megfelelő részösszegeket. Folytatjuk a küzdelmet, nemcsak Bíborkáért, hanem a sorstársakért is. Harcolunk, hogy a jövőben másoknak több és jobb esélyük legyen. Hisszük, hogy a GM1-gangliozidózis is gyógyíthatóvá válik a közeljövőben, hiszen a tudomány nap mint nap fejlődik, és a segítőinkkel karöltve teszünk is érte – emelte ki.

Mosollyal ajándékozta meg a szüleit

Mint megtudtuk, a kislány az utóbbi időben nem viselte jól az időjárási változásokat, viszont az elmúlt napokban nem igazán volt front, így végre tudott pihenni, nyugodt napok állnak mögötte. –Nagyon ügyes kislány volt, több órát is tudott ébren lenni. Mesét néztünk, tornáztunk, zenét hallgattunk és masszázs is volt. Kaptunk tőle egy nagy meglepetést is, illetve nem is egyet, hanem többet: négy nagy mosolyt. Éppen ücsörgött a kis székében, amikor kicsit megcsiklandoztuk, elmosolyodott. Eléggé meglepődtünk, mert már nagyon rég mosolygott úgy igazán, ezért újra megpróbáltuk, és megint mosolygott, majd ezután még kétszer. Egyértelműen a csiklandozásra reagált – fogalmazott mosollyal az arcán Szendrei Bence, aki megosztotta, folytatják a gyűjtést, a következő lépéshez 40 millió forintra van szükség, jelenleg 2 millió 987 ezer 362 forintnál tartanak. 

NE